维亚臻小核酸新药拟突破性疗法
时间:2024/01/19来源:医药魔方lnfo阅读:146
1月18日,CDE官网显示,维亚臻生物VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种,用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)。
VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA(siRNA)药物,通过靶向降解血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)信使RNA(mRNA),增加对低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)和甘油三酯(TG)等的清除,因此具有针对高胆固醇血症、高甘油三酯血症、HoFH等心血管领域未满足医疗需求的治疗潜力。
HoFH是由低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)分解代谢的关键基因发生突变所引起的常染色体显性遗传性疾病,因极为罕见已被纳入国家《第一批罕见病目录》。由于HoFH患者出生时就处于极高的LDL-C水平暴露状态,患者发生动脉粥样硬化性心血管疾病的风险明显增高,全身动脉粥样硬化病变发生早且进展快,可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死,并于20至30岁之前死亡。
在HoFH患者已知的基因突变类型中,LDLR突变的占比高达90%,该基因突变影响LDL与LDLR的结合,导致LDL代谢清除障碍,从而使LDL-C水平升高。目前常用的降脂药物作用机制多与LDLR相关,针对HoFH治疗效果有限。靶向ANGPTL3的小核酸药物,有望通过非LDLR依赖的降脂机制,成为HoFH患者的更佳药物治疗选择。
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