美国FDA批准Ionis-AstraZeneca的神经疾病药物
时间:2023/12/25来源:药研网阅读:184
12月22日,FDA网站显示,由阿斯利康和Ionis公司联合开发的反义寡核苷酸疗法Wainua已在美国获批上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性的多发性***(ATTRv-PN)。
该药物名为Wainua,被批准用于多发性***或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR-PN)引起的神经损伤患者。
ATTRv-PN
甲状腺素运载蛋白淀粉样变性是一种可能致命的心肌疾病,其特征是身体器官和组织中异常蛋白质沉积的积累。这种疾病会对大脑和脊髓以外的神经造成损害,如果不及时治疗,可能会在十年内致命。该病影响全球约40,000名患者。该病累及许多器官和系统,目前还没有可治愈的药物,仅有一些药物可以减缓疾病的进展。
Wainua 是唯一获批用于治疗 ATTRv-PN 的药物,患者可以通过每月一次,通过皮**射自行给药。
与较旧的Ionis药物相比,它使用一种较新的技术,这种新药可以自行给药,并且比以前批准的疗法需要更少的剂量旨在靶向产生蛋白质的肝脏。
FDA的批准是基于一项在ATTRv-PN成人患者中开展的随机、开放标签、多中心的临床3期试验,名为NEURO-TTRansform。该分析显示,在接受治疗35周时,与外部安慰剂对照相比,Wainua治疗导致患者在改良***损伤评分+7(mNIS+7)和生活质量指标(Norfolk QoL-DN)总分上出现统计学显著改善(p<0.001)。
该试验的积极结果发表在《美国医学会杂志》(JAMA)上,进一步证明了Wainua在35、66和85周时对ATTRv-PN的益处。
该试验研究员表示:“许多患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性***的人无法充分享受他们的生活,因为这种疾病的无情,渐进和衰弱的影响。Wainua的批准代表了治疗方面有意义的进步,它为那些患有转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性***的人提供了帮助控制疾病。
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