2024年1月29日，武汉波睿达生物科技有限公司（简称“波睿达生物”）宣布，其自主研发的CAR-T细胞治疗药物BRD-01（靶向CD30嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic Large Cell Lymphoma, ALCL）。

ODD是美国FDA孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。一个在研药物（包括生物制品）能在ODD申请中证明其在治疗、预防或诊断一种罕见病的潜力，OOPD在审评申请资料后将会授予该药物ODD。在获得ODD后，该款产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。

BRD-01于2020年4月20日获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可，用于治疗CD30+复发/难治性血液肿瘤。该产品靶点CD30是一种跨膜蛋白，高表达于间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic Large Cell Lymphoma, ALCL）和霍奇金淋巴瘤（Hodgkin lymphoma, cHL）细胞表面，是HL及ALCL的临床诊疗标记物。BRD-01已完成的I期临床试验数据显示，BRD-01具有良好的安全性特征，临床试验纳入的所有受试者均未发生超过3级的CRS，也未发生神经毒性，并且在治疗的CD30阳性淋巴瘤患者中获得了91.7%的最佳缓解率（其中5例为CR，6例为PR），目前BRD-01正在有序推进II期临床试验。此次BRD-01获得ODD，是FDA对波睿达生物核心技术和产品的高度认可，同时也是波睿达生物坚持面向全球市场专注First-in-class产品研发战略的一次重大胜利。

关于间变性大细胞淋巴瘤

间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic Large Cell Lymphoma, ALCL）是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，一致性强表达CD30。

ALCL的初始治疗通常包括联合化疗合并或不合并自体造血干细胞移植（HCT）或放射治疗。对于局部疾病的患者，局部治疗如手术切除或放射治疗可使完全缓解率>90%[1]。然而，尽管有这些积极的治疗形式，但大多数全身性ALCL患者远期极易复发。目前，对于复发/难治性ALCL的最佳治疗方案尚无共识。ALCL仍然是一个未满足的医疗需求，需要新的和更有效的治疗方法。

关于BRD-01

BRD-01是由武汉波睿达生物科技有限公司自主研发，针对确诊为复发/难治性CD30+血液肿瘤患者的CAR-T细胞治疗药物，也是国内首个被批准临床试验默许以CD30为靶点的CAR-T细胞治疗产品，有望成为全球首个该靶点CAR-T产品新药。

关于波睿达生物

武汉波睿达生物科技有限公司是一家致力于CAR-T免疫细胞药品研发、中试和申报于一体的制药企业，成立于2014年9月，由武汉科技大学生命科学与健康学院院长张同存教授领衔，来自国内外著名一流高校及科研机构的免疫学专家、临床医学专家、细胞生物学家联合创建的高科技创新型企业。

目前拥有6000多平方米的研发、中试车间。厂房布局由专业设计院根据药品研发生产严格要求设计，各车间场地、设施均符合GMP的要求，并拥有现代化的研发-小试-中试-申报流程化平台和质量控制平台。形成了以血液肿瘤CAR-T为主导，**感染性疾病CAR-T、实体肿瘤CAR-T和通用CAR-T等多个研发项目并行推进的研发体系。

波睿达已申请国家专利60余项，获专利授权20余项；血液肿瘤CAR-T针对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤已拥有CD30、CD19/22、CD99、CD20、BCMA等多个成熟靶点，已完成数百例临床试验研究。